AAV 病毒载体是极具应用前景的基因给药工具。野生 AAV 被认为是非致病性的，感染个体后产生的免疫应答水平极低，无法自行复制，需依赖于与腺病毒或疱疹病毒的共同感染才能复制。重组 AAV 载体自身只需携带一个顺式元件，ITR，就能生产出重组 AAV 颗粒。由于缺乏 Rep 基因，重组 AAV 病毒基因组不整 合宿主基因组，以染色体外形式长期存在，在非分裂细胞（如肌细胞）中也能实现治疗性蛋白的持久表达，安全性极高[2]。另外，多种血清型 AAV 对肌细胞具有良好嗜性。